複製羊多莉催生者PPL公司進軍幹細胞研究以胰島細胞治療糖尿病

以成功培育出複製羊「多莉」（Dolly）而聞名全球的蘇格蘭生物技術公司 PPL Therapeutics 宣布，計劃利用幹細胞技術培育可分泌胰島素的胰島細胞，用於治療糖尿病。這項計劃將由公司新成立的子公司專責推動。

與拜耳合作擴大產能　幹細胞研究潛力巨大

該公司經營部主任羅恩・詹姆斯（Ron James）博士透露，為擴大生產能力，公司已於8月與德國製藥巨頭拜耳（Bayer）簽訂合作協議，共同開發 PPL 的核心產品——α1 抗胰蛋白酶，該藥物主要用於治療囊腫性纖維化及遺傳性肺氣腫。

詹姆斯博士在新聞發布會上表示，此次合作的部分工作建立在公司正在進行的人類幹細胞產品研究基礎之上。他認為這項研究極具潛力，有望在細胞層面推動一系列疾病的治療進展，其中之一便是生產用於治療糖尿病的產胰島素細胞。

詹姆斯博士指出，公司將沿兩條路線同時開展研究：一是利用人類幹細胞培育產胰島素細胞；二是利用經過基因修飾的豬幹細胞進行開發。他強調：「我們已掌握無需胚胎即可獲取人類幹細胞的方法，這意味著整個過程不涉及培育和摧毀胚胎，從而避開了相關的倫理爭議。」

他補充說明，儘管科學界已知幹細胞具備分化為胰島細胞的能力，但如何引導幹細胞定向轉化為胰島細胞，仍是亟待攻克的課題，這構成了第一條研究路線的核心；第二條路線則聚焦於如何運用基因修飾後的豬胰島細胞來治療糖尿病。

不過，詹姆斯博士也坦承，目前一切仍處於研究階段：「我們無法百分之百保證兩條路線都能成功，但我們堅信它們都存在成功的機會。」根據規劃，人類幹細胞研究將在英國本土進行，而豬的轉基因「基因敲除」研究則安排在美國開展，整個項目預計需時十年以上。

PPL 表示，培育胰島細胞的構想與可行性，來自加拿大的最新研究進展。當地有7名糖尿病患者接受了非配型吻合捐贈者的胰島細胞移植手術，植入部位為肝臟。這些胰島細胞能夠像正常胰島細胞一樣合成並分泌胰島素。術後，這7名患者不再需要注射胰島素，且療效已持續超過一年。

儘管這種新療法前景看好，卻因捐贈來源有限而難以大規模推廣——治療一名糖尿病患者，至少需要三副胰臟的胰島細胞。正因如此，透過幹細胞技術在實驗室中量產胰島細胞，被視為突破捐贈者瓶頸、惠及廣大糖尿病患者的關鍵途徑。