第三期臨床試驗顯示：重組人神經生長因子對糖尿病神經病變無顯著療效

研究背景與發表

根據路透社醫學新聞報導，一項第三期臨床試驗結果顯示，重組人神經生長因子（recombinant human nerve growth factor，rhNGF）並無法有效減輕糖尿病多發性神經病變的症狀，此結論與先前的第二期臨床試驗結果恰恰相反。

這項研究由紐約愛因斯坦醫學院的Apfel博士領導的多中心協作團隊完成，研究成果已發表於11月1日出版的《美國醫學會雜誌》（JAMA）。

試驗設計

這項第三期臨床試驗在美國84個醫學中心同步進行，共有1019名合併多發性神經病變的第一型或第二型糖尿病患者參與，受試者男女皆有，年齡介於18至74歲之間。研究人員將患者隨機分為兩組：

• 治療組：接受rhNGF治療，每週3次，每次每公斤體重0.1毫克，療程共48周；
• 對照組：服用安慰劑。

主要研究結果

結果顯示，rhNGF的安全性良好。在第一及第二觀察終點，治療組患者的多發性神經病變症狀與體徵雖有改善趨勢，但與安慰劑組相比均未達統計學顯著差異。唯一的例外是，rhNGF確實顯著改善了患者的整體症狀，以及「患者受益調查表」（Patient Benefit Questionnaire）中的兩項指標。

專家觀點：結果意外但不代表完全無效

Apfel博士在該大學的新聞發布會上表示，第三期臨床試驗顯示rhNGF對糖尿病相關的多發性神經病變並無顯著療效，這個與第二期試驗截然相反的結果令整個協作團隊感到「吃驚」。不過他也強調，這並不代表神經生長因子完全無效。

可能的解釋與後續研究方向

研究者推測，若rhNGF的主要作用是防止神經病變進一步惡化、而非改善既有症狀，且假設安慰劑組患者的神經病變並未繼續進展，那麼第三期試驗所得出的陰性結果便可以理解。但要證實這項假說，仍需進行為期更長的臨床研究。

至於兩次臨床試驗結果相互矛盾的原因，研究者認為可能涉及多重因素，包括rhNGF的劑量與製備方式、神經病變的檢測方法，以及入選患者數量的差異等，都可能造成前後不一致的研究結論。