基因治療糖尿病現曙光：小鼠實驗證實可行，有望告別每日胰島素注射

摘要：加拿大與美國科學家組成的研究團隊，成功利用基因工程改造的胃腸道K細胞，使小鼠分泌人類胰島素，且在自身β細胞遭破壞後仍不發生糖尿病。這項發表於《科學》（Science 2000;290:1959-1962）雜誌的研究顯示，基因治療糖尿病在理論上可行，未來或可讓患者擺脫每日注射胰島素的負擔。

基因工程K細胞成功產生人類胰島素

據12月8日出版的《科學》（Science）雜誌報導，由加拿大和美國科學家組成的研究小組，已成功將基因工程改造的胃腸道細胞（K細胞）應用於小鼠體內，使其產生人類胰島素。這項突破意味著，研究人員在理論上可運用基因療法治療人類糖尿病。

認識糖尿病：胰島素的缺失與阻抗

糖尿病是一種慢性疾病，患者體內無法產生或妥善利用胰島素——一種協助機體控制血糖（葡萄糖）的激素。臨床上主要分為兩種類型：

1型糖尿病：免疫系統會攻擊並破壞產生胰島素的β細胞，患者因此必須每天注射合成胰島素，以維持血糖穩定。
2型糖尿病：患者常伴有肥胖，體內無法適當利用胰島素，通常需要注射胰島素或口服降糖藥物來控制病情。

研究方法與關鍵發現

加拿大埃德蒙頓阿爾伯塔大學（University of Alberta）的Timothy J. Kieffer研究團隊，將一種人類胰島素基因轉入K細胞，再使小鼠攜帶這些改造後的K細胞。結果顯示，這些小鼠能夠順利分泌人類胰島素。更令人振奮的是，即使小鼠自身的β細胞遭到破壞，基因工程K細胞仍能防止其發生糖尿病。

為何K細胞是理想的替代細胞？

Kieffer指出，K細胞是替代糖尿病患者β細胞的「最佳候選者」，原因有二：其一，K細胞具備儲存和釋放胰島素所需的「必需結構」；其二，K細胞在進食後可立即釋放抑胃肽，反應迅速。

Kieffer表示：「我們設法使這些K細胞產生胰島素，並預先儲存在細胞內，於餐後立即釋放。」這種特性與健康β細胞的生理反應模式高度相似，有助於更精準地調控血糖。

前景與挑戰並存

Kieffer強調，目前的研究結果僅證明基因治療糖尿病的「概念可行」，距離實際臨床應用仍有距離。研究團隊尚需克服多項技術難題，例如如何將胰島素基因有效導入人體K細胞等。儘管如此，這項研究仍為糖尿病患者帶來了新的希望——未來或許能透過基因治療，徹底擺脫每日注射胰島素的痛苦。